24.03.2017

En stor international undersøgelse viser øget overlevelse og færre bivirkninger ved en ny behandling til børn med højrisiko neuroblastom.

Et internationalt forskerteam med dansk deltagelse har gennemført et klinisk forsøg for at finde den bedste behandling til patienter med højrisiko neuroblastom, som er en meget aggressiv form for kræft, der rammer mindre børn. Resultaterne viser, at den nye standardbehandling giver bedre overlevelse og reducerer bivirkningerne.

- Resultaterne er et vigtigt skridt fremad for disse alvorligt syge børn, siger overlæge på Aarhus Universitetshospital og professor ved Aarhus Universitet Henrik Schrøder, som er den danske koordinator for forsøget og repræsenterer Danmark i den europæiske neuroblastom-arbejdsgruppe.

Børn med højrisiko neuroblastom behandles med højdosis kemoterapi efterfulgt af stamcelle-transplantation, men børnekræft-centre i USA og Europa har anvendt forskellige højdosis-kemoterapi-behandlinger forud for stamcelletransplantationen.

Europæiske børnekræftcentre har anvendt stoffet melphalan eller en kombination af melphalan og busulfan, mens etoposid, carboplatin og melphalan har været standardbehandlingen i USA. Derfor skulle et internationalt lodtrækningsforsøg afgøre, hvilken behandling der er bedst.

598 børn med højrisiko neuroblastom blev efter lodtrækning behandlet med enten busulfan og melphalan eller med etoposid, carboplatin og melphalan efterfulgt af stamcelletransplantation. Behandlingen med melphalan og busulfan gav en overlevelse på 50 procent mod 38 procent med etoposid, carboplatin og melphalan, og risikoen for livstruende bivirkninger var på 4 procent mod 10 procent.

Neuroblastom rammer fortrinsvis små børn, og sygdommen opstår som svulster i nervetråde i bækkenet, bughulen, brysthulen eller halsen. 8-10 danske børn rammes hvert år af sygdommen, og det gør internationalt forskningssamarbejde vigtigt for at kunne gennemføre tilstrækkeligt store forskningsprojekter til at kunne forbedre behandlingen.

Inden forsøget fik børn med højrisiko neuroblastom på Aarhus Universitetshospital højdosis kemoterapi med melphalan alene inden stamcelletransplantation. Siden forsøgets resultater blev kendt i 2014, er børnene blevet tilbudt melphalan og busulfan, som nu er den internationale standardbehandling inden stamcelletransplantation.

Bag om forskningsresultatet:

Studietype: Internationalt, randomiseret, klinisk fase 3-forsøg.

Samarbejdspartnere: 18 lande i International Society of Paediatric Oncology European Neuroblastoma Research Network, SIOPEN-R-NET.

Ekstern finansiering: EU's femte rammeprogram (SIOPEN-R-NET EC grant QLRI-CT-2002-01768) og St. Anna Kinderkrebsforschung i Østrig

Interessekonflikter: En forfatter har modtaget honorar fra Genentech.

Læs den videnskabelige artikel:

Ruth Ladenstein, Ulrike Pötschger, Andrew D J Pearson, Penelope Brock, Roberto Luksch, Victoria Castel, Isaac Yaniv, Vassilios Papadakis, Geneviève Laureys, Josef Malis, Walentyna Balwierz, Ellen Ruud, Per Kogner, Henrik Schroeder, Ana Forjaz de Lacerda et al. Busulfan and melphalan versus carboplatin, etoposide, and melphalan as high-dose chemotherapy for high-risk neuroblastoma (HR-NBL1/SIOPEN): an international, randomised, multi-arm, open-label, phase 3 trial. The Lancet Oncology. Tilgængelig online 2 March 2017

Yderligere oplysninger:

Professor og overlæge Henrik Schrøder

Børn og Unge, Aarhus Universitetshospital, og Klinisk Institut, Aarhus Universitet. Tlf: 7845 1422, Mobil: 3071 5369

E-mail: henrik.schroeder@skejby.rm.dk